¹²⁴I-evuzamitide (AT-01)是首批获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定 (BTD)的研究性诊断成像剂之一，也是唯一获得心脏淀粉样变BTD的诊断显像剂。

¹²⁴I-evuzamitide被FDA和欧盟委员会认定为治疗ATTR和AL淀粉样变性的诊断药物。

¹²⁴I-evuzamitide 治疗疑似心脏淀粉样变患者的III期研究预计将于2025年上半年开始。

Attralus, Inc .（Attralus）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发变革性产品以改善系统性淀粉样变性患者的生活，近日宣布其研究性诊断成像药物¹²⁴I-evuzamitide (AT-01)已获得FDA的突破性疗法认定(BTD)，用于对疑似或已知心脏淀粉样变性患者进行正电子发射断层扫描(PET)成像。FDA授予¹²⁴I-evuzamitide (AT-01 )的BTD是基于Attralus赞助和研究者发起的临床研究数据。这些研究评估了¹²⁴I-evuzamitide在心脏淀粉样变患者中的应用，代表了200多名试验参与者的经验。

BTD是FDA 在以下情况下用于加快产品开发和审查的计划:

(1)旨在治疗或诊断严重或危及生命的疾病；

(2)当初步临床证据表明，该药物在一个或多个具有临床意义的终点上比现有疗法有实质性的改善。

BTD产品有资格获得FDA更深入的指导以加速开发，包括FDA的组织承诺和生物制品许可申请(BLA)滚动审查和优先审评的资格。

Attralus首席医疗官Gregory Bell医学博士表示:“FDA决定授予¹²⁴I-evuzamitide (AT-01)突破性疗法认定，这让我们深受鼓舞，认识到其作为系统性淀粉样变性患者的创新诊断药物的潜力。“目前，没有FDA批准的用于心脏淀粉样变性的诊断成像剂。对患者来说，心脏淀粉样变性病的诊断是一个具有挑战性且耗时的过程，需要花费数年时间才能得到准确的诊断，并在此过程中错失关键治疗时间。我们将继续致力于尽快将¹²⁴I-evuzamitide推向市场，并期待与FDA更紧密地合作，将¹²⁴I-evuzamitide带给患者。”

关于系统性淀粉样变性

系统性淀粉样变性包括各种不同的罕见疾病，这些疾病是由于组织和器官中有毒淀粉样沉积物的积聚而发生的，这是异常蛋白质错误折叠事件的结果。这些疾病是渐进性的、会使人衰弱，而且往往是致命的。大多数系统性淀粉样变患者都有心脏受累，包括两种最常见的形式，约95%的ATTR和75%的AL患者有心脏受累。其他罕见类型的系统性淀粉样变，如AA、AApoAI、AApoAIV，也有心脏受累。由于认识不足、症状非特异性和缺乏疾病特异性诊断，心脏淀粉样变性明显诊断不足。对于更好的诊断方法，即能够在患者的疾病早期阶段更准确地诊断出，仍然存在着巨大的未满足需求。

关于¹²⁴I-evuzamitide (AT-01) 泛淀粉样蛋白诊断

¹²⁴I-evuzamitide（AT-01）是首个专为系统性淀粉样变性设计的非侵入性泛淀粉样蛋白PET成像剂。¹²⁴I-evuzamitide利用该公司标记有I-124的泛淀粉样蛋白结合肽作为淀粉样蛋白特异性成像剂，通过PET/CT成像对所有类型的系统性淀粉样变性进行成像。在临床试验中，¹²⁴I-evuzamitide已被证明可以检测心脏、肾脏、肝脏和脾脏等主要器官中多种类型的淀粉样蛋白沉积物，包括ATTR和AL。FDA和欧盟委员会已授予¹²⁴I-evuzamitide孤儿药资格，用于治疗ATTR和AL淀粉样变性的诊断。

关于Attralus

Attralus是一家临床阶段的生物制药公司，专注于创造变革性产品，以改善系统性淀粉样变性患者的生活。该公司专有的泛淀粉样蛋白去除（PAR）疗法旨在直接与器官和组织中的有毒淀粉样蛋白结合并去除。通过靶向系统性淀粉样变性疾病的致病病理，PAR疗法有可能治疗和逆转所有类型和阶段的系统性淀粉状变性患者的疾病。Attralus由淀粉样变性领域的科学专家创立，公司总部位于加利福尼亚州伯林盖姆。