一种放射性药物疗法成功地延长了神经内分泌肿瘤患者的无进展生存期，显示出对难治性脑膜瘤（一种脑肿瘤）患者提供类似益处的早期迹象。这项非随机II期研究的结果在美国放射肿瘤学会 (ASTRO) 年会上公布 。 

该试验的首席研究员、Mayo诊所综合癌症中心的放射肿瘤学家Kenneth Merrell医学博士说：“这种疾病没有标准的治疗选择，而我们发现了一种对难治性脑膜瘤患者的有效性和安全性有意义的治疗方法。在我们的研究中近80%的患者在六个月后无进展。这一比率大大超过了之前研究的基准，表明放射性药物对于这些患者来说是一种有前景的治疗药物。”

脑膜瘤是生长在大脑和脊髓周围的结缔组织中的肿瘤。它们是最常见的原发性脑肿瘤，虽然它们通常不会扩散到身体的其他部位，但它们可能会不受控制地生长，并导致神经和大脑受到致残和致命的压迫。

脑膜瘤患者的标准治疗方法是手术切除或当肿瘤生长在手术太危险的区域（例如靠近脑干或脊髓）时进行外照射放射治疗。然而，对于那些尽管进行了这些治疗但肿瘤仍在生长的部分患者（称为难治性脑膜瘤）来说，肿瘤往往表现得更具侵袭性，并且再治疗很困难，因为在没有更大风险的情况下不能频繁重复放疗和手术。

Merrell博士说：“治疗难治性脑膜瘤没有标准的护理或经过验证的选择。这些患者中的许多人继续经历侵袭性肿瘤生长和严重的相关并发症，最终这种疾病可能被证明是致命的。这是一个非常具有挑战性的预后，在许多情况下，我们只能采取支持措施。” 

Merrell博士和他的同事研究了难治性脑膜瘤患者是否会从治疗诊断中受益，这是一种将治疗与诊断相结合的方法，用于个性化的内部放射治疗。Theranostics利用放射性药物（含有放射性物质的特殊药物）在体内发现癌细胞，并用精确剂量的辐射攻击它们，而不会伤害周围的健康组织。这种双管齐下的方法为患者提供了更量身定制且可能更有效的治疗选择。

虽然放射性药物仍然是一种新兴的治疗方式，但通常用于治疗甲状腺癌、转移性癌症（例如前列腺癌的骨转移）和其他类型的肿瘤。在这项试验中，研究人员特别关注了 177Lu-Dotatate，这是一种FDA批准的治疗神经内分泌肿瘤的放射性药物，它与脑膜瘤具有生物学相似性。

“我们已经多次尝试为这些患者测试各种化疗和其他全身药物。其他人也研究过这种治疗方案，但在我们之前没有人完成过针对这一患者群体的前瞻性试验，” 该试验的共同负责人、Mayo诊所癌症综合中心的核医学医师Geoffrey Johnson，M.D.，Ph.D.表示,“凭借先进的PET成像，治疗诊断学的治疗方法有助于我们选择最有可能从直接靶向肿瘤细胞的分子靶向放射中受益的患者。”

研究人员在一家大型学术中心进行了一项单臂II期临床试验，招募了在6个月内以 15% 或更快速度生长的难治性脑膜瘤患者。从2020年4月开始的三年期间，包括20名WHO2级或3级疾病的患者参加了这项研究。患者的中位年龄为67岁，几乎所有患者（95%）都患有2级脑膜瘤。试验参与者接受了4次177Lu-Dotatate输注，每次间隔八周。

治疗6个月后，78%的患者没有出现进一步的肿瘤进展，远高于先前研究确定的26%的基准无进展生存率。患者癌症进展的中位时间为11.5个月。

一年后，总生存率为88.9%。没有患者出现危及生命的副作用，而 10 名患者血细胞计数严重偏低，1 名患有 3 级肝炎，1 名患有可能与治疗有关的 3 级癫痫发作。5 例患者因肿瘤进展（n=2）、可能与治疗相关的不良事件（n=2）或其他合并症（n=1）未完成治疗。

Merrell博士表示：“大多数患者对治疗的耐受性良好，可见177Lu-Dotatate似乎是一种安全合理的治疗选择，广泛适用于患有侵袭性生长脑膜瘤的患者，尤其是在替代治疗选择有限的情况下。

“由于目前没有针对这些患者的护理标准，我们的研究结果建立了一个新的基准，并可能影响可用的治疗方案。”